研究药物经济学（精选10篇）
研究药物经济学 篇1
2010年5月第15届国际药物经济学与结果研究大会在美国亚特兰大召开。本文将对会议讨论的一些主要议题作简要介绍, 以反映药物经济学国际研究的进展。
1 个性化药物在靶向治疗中的价值
众所周知, 同一个疾病患者对特异性治疗的反应是不一样的, 这是由人类基因图谱的不同所致。可以利用生物标记 (biomarker) 将患者群体分成不同的亚组, 其对药物治疗效益与风险的比值 (benefit/risk ratio) 也是不同的。某些亚组患者的治疗效果要比一般不经过筛选患者的治疗效果更好, 这为选择不同亚组人群进行个性化治疗提供了研究的方向。个性化药物是指按每一个患者的个体特征进行的药物治疗。个性化药物依赖于细胞的靶向治疗, 它的价值在于不同的生物亚组人群对药物反应是不同的。例如1949年时, 白血病作为一个血液肿瘤的总称, 当时尚无有效的治疗方法, 5年生存率为0%。到了2009年, 白血病已分成38个亚型, 采用靶向治疗后5年生存率可以提高到70%。再如, 格力卫克 (Gleevec) 治疗骨髓性细胞白血病, 5年生存率可以高达90%。治疗前患者需要检查骨髓细胞的异常染色体。因此探讨个性化药物 (personalized medicine) 治疗中的价值也是未来药物经济学及效果研究的一个方向。
2 比较效果研究
比较效果研究 (Comparative Effectiveness Research, 简称CER) 是近年来美国倡导的一种观点。比较效果研究的目的是帮助患者、临床医师和政策决策者作出改善个体和人群健康水平的决定, 比较不同预防、诊断、治疗方法的效益和危害, 监测临床治疗情况或改善医疗保健的提供方式, 创造和综合循证的证据。比较效果研究通常采用综合临床信息 (synthesis of existing clinical information) 、观察性研究分析、系统综述和荟萃分析 (metaanalysis) 、临床随机对照试验等多种方法进行研究。由于传统的临床随机对照试验并不能反映实际的临床应用 (real world) 结果, 因此, 比较效果研究更注重实际临床应用的证据, 注重不同亚组人群治疗效果的差异。
3 发展以价值为基础的定价方法
常用于以价值为基础的药物经济学定价方法 (value-based pricing) 有:成本-效果分析, 用每增加一个生命年 (LYG) 需要多少成本 (费用) 来表示;成本-效用分析, 用每增加一个质量调整生命年 (QALY) 需要的成本 (费用) 来表示。通常用成本效果的阈值 (threshold) 来表示。美国采用的标准是如果一个新药每延长一个QALY的成本少于5万美元的话, 这个药物的定价是可以接受的。英国定为2万～3万英磅。爱尔兰则将增量成本效果比值标准提高到4.5万/QALY。我国由于人均年GDP值只有4千美元左右。如果按世界卫生组织标准, 一个QALY在3个人均GDP值下的药品价格是可以接受的话, 那么我国的成本效果比值应为1.2万美元/QALY, 即8万元人民币左右, 而中国目前还没有这方面的标准。这种阈值的确定与新技术的创新性质和接受新技术人群的特征、社会成本和效益、估计增量成本效果分析方法 (ICER) 自身的不确定性等影响因素有关。因此成本效果比值的阈值应该看作是动态的而非一个固定的参数, 应随着我国经济的发展和人均收入增加而增加。
由于注重健康权、公平和社会价值, 一些治疗罕见病的孤儿药定价要远远高于上述可接受的范围。如我国每年有新发慢性髓性白血病5000例左右, 用格列卫 (伊马替尼, Imatinib) 靶向治疗, 可使患者5年生存率提高到90%, 但每年治疗费用高达30万元人民币。据报道, 目前只有8个省和1个市按不同比例将此药列入医疗保险报销范围。中国慈善基金总会自2003年起, 已与药厂联合捐赠超过50亿元, 救治7000余名患者。据英国NICE报道, 格列卫二线用药治疗慢性髓性白血病, 延长一个QALY需要3.75万英镑。干扰素治疗多发性硬化症病延长一个QALY的增量成本效果比值更可高达6.9万英镑。
4 引入风险分担的价格谈判机制
目前国际上对高价的生物药品制剂 (特别是抗肿瘤药物) 的定价均采用价格谈判的方式, 它是一种药物创新的定价方法。风险分担是指支付方 (医疗保险机构) 与制药厂商 (或医疗器械公司) 之间达成的协议, 使双方达到 (或至少部分达到) 各自对药物定价和补偿的目标。政府与药厂之间签订以绩效为基础的风险分担合同 (performancebased risk-sharing agreement) , 它是指药厂和支付方之间达成的一种协议。鉴于新药的定价具有价值的不确定性, 因此, 最后的定价要与实际临床应用的绩效相联系, 根据治疗观察的结果给予价格上的奖励 (提高10%～30%) 或惩罚 (包括退赔或药品降价) 。
高价药物的定价对患者、药厂和医疗保险均具有一定的风险性。患者担心新药的治疗成本效果、效率和安全性。药厂担心的是前期投资的研发成本能不能回收。如果延缓上市就会失去商业机遇, 能不能获得较高的上市定价也存在一定的不确定性, 如果对一个产品开展价格谈判, 也可能会带来更多产品的连锁谈判反应。医疗保险方则担心新药纳入药品报销目录会超出已有的预算, 如果治疗不当, 反会造成药品费用的浪费, 受到社会舆论的批评。为确保只对治疗成功的病人支付, 药厂还要建立病例登记制度, 定期随访记录疗效。因此, 执行风险分担合同的管理成本较高, 前期药厂还可能要对新药打折销售或免费赠送。医疗保险支付方也要花费大量的人力、物力, 加上为执行财务的程序, 管理成本很高。
国际经验证明, 为配合风险分担合同的执行, 医疗保险的支付方还要考虑采取其他控制费用的措施, 如增加患者共付的比例;用药前需要通过授权 (pre-use authorization) 的过程, 使治疗对象和使用剂量的选择更为适宜;限制药品数量和剂量;由设立专门的新特药药房供应;最终能否补偿还要与绩效 (临床疗效) 联系起来。如用万珂 (Velcade, 通用名bortezombi) 治疗细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤, 使用4个疗程后如果血清M蛋白浓度能降低50%以上的有反应者可以继续使用4个疗程;反之, 如果没有达到规定的实验室指标要求, 药商就要退赔药费或降低药品价格。
实施时还需要考虑其他的条件:要选择好价格谈判的药品种类;要考虑到有较高的交易 (信息收集) 和管理成本;要建立较好的信息系统;要有详细的合同内容 (包括结果测量方法、财务管理的程序、治疗病例的数量、临床观察的方法、事先确定的价格等) ;要有支付方和药商双方互信的条件;要避免遭到医生和药师的反对, 因为合同实行后增加了他们的临床工作量;从药厂方面也有顾虑, 怕竞争的企业可以从计划发展和已经建立起的信息系统获益, 即所谓的“搭便车”现象。
研究药物经济学 篇2
药物化学（2002）
1.激动剂、拮抗剂、部分激动剂解释并举例 2.酸碱性及溶解度对药物吸收的影响
3.电子等排体、生物电子等排体 4.解释现象
1)
阿司匹林缓解感冒及副作用 2)
硫喷妥短效
3)
氯磺丁脲、甲苯磺丁脲 4)
卡莫氟→乙酰卡莫氟 5.名词解释
1)
CADD
2)
受体拮抗剂
3)
胆碱酯酶抑制剂
4)
对映体效应指数
5)
环氧合酶抑制剂
药物化学（2003）
1.解释电子等排和生物等排及其应用
2.问答
1）为什么交感神经药物能降压
2）甲地孕酮较乙地孕酮长效
3)组合化学促进新药开发的应用
3.名词解释
1）三环抗抑郁药
2）单胺氧化酶抑制剂
3）磷酸二酯酶强心药
4）钙通道拮抗剂
5）糖皮质激素
6）喹诺酮类抗菌药
药物化学（2004）
1.电子等排、生物电子等排及其在药物研究中的应用
2.举例说明从天然产物中开发成的几个抗肿瘤药
3.解释名词
CAMP（环磷酸腺苷）喹若酮类抗菌药
三环类抗抑郁药
类固醇激素
生物利用度
4.阿司匹林类非甾体抗炎药产生药效其副作用的原因
5.代谢转化反应产物、用化学式表示：（结构式略）
保泰松
地西泮
氯胺酮
苯丙氨
司来吉兰 6.下列拟胆碱药的作用原理和特色
氯醋甲胆碱 卡巴胆碱 溴化新斯的明 敌百虫
浅谈药物经济学的应用 篇3
【摘要】 对近年来药物经济学的应用情况进行概述。药物经济学在更新药物评价观念，指导合理用药，新药开发、老药评价，完善药疗方案，控制药品费用等方面得到很好的应用。认为应用药物经济学可做到以最低的费用获取最佳医疗效果。
【关键词】 药物经济学；药物疗法；费用分析
【中图分类号】 R197.322
【文献标识码】 B【文章编号】1044-5511(2011)09-0005-01
目前, 我国药品市场中所存在的问题越来越多地凸现, 引起了社会各界的极大关注。这些问题归纳起来, 主要包括药价虚高、流通环节过多、不正当折扣让利营销和不合理用药。在全球药品费用仅占医疗费用10 %的背景下, 我国的药品费用占到医疗费用的50 %～60 % ,这的确应进行深思。高昂的药品费用, 造成社会经济的沉重负担, 无论是国家财政还是消费者个人,都已不堪重负。而不合理的药品定价,是上述药品市场问题的源头。
1、 药物经济学简介
20 世纪80 年代，药物经济学出现，它利用微观经济学的原理和方法对药物治疗的干预措施进行完整的评估，为评价、确定和比较不同药物的应用成本和结果提供了一种工具。药物经济学研究的是药物治疗的投入产出的经济学效率问题,即药物经济评价。其研究目的, 在于促进合理药价和合理用药。药物经济学评价的主要思路是对药物治疗的成本和产出进行比较研究。药物治疗的成本分为: 1.直接成本——即治疗过程中所直接消耗的成本。2.间接成本——即治疗过程中由于生产能力下降和生产时间损耗所产生的成本。3.隐性成本——即治疗过程中的痛苦、悲伤、抑郁等。以药物经济学评价指导药品定价的基本思路是: 新药首先根据其成本及适当利润考虑设计申报价格, 然后选择合适的参照药物与参照价格进行药物经济学研究, 根据研究结果对基于成本的新药申报价格进行评价和调整。药物经济学是一门应用经济学原理和方法来研究和评估药物治疗的成本与效果及其关系的边缘学科。药物经济学的研究任务主要是通过成本分析对比不同的药物治疗方案或药物治疗方案与其他治疗方案的优劣，设计合理的临床药学监护方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大的效用。
具体地说，药物经济学应用现代经济学的研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位地分析不同药物治疗方案、药物治疗方案与其它方案，如手术治疗以及不同医疗或社会服务项目，如社会养老与家庭照顾等的成本、效益或效果及效用，评价其经济学价值的差别。药物经济学的服务对象包括医疗保健体系的所有参与者：政府管理部门、医疗提供单位、医疗保险公司、医生以及病人
2、目前我国药品定价机制的弊端
我国现行的药品定价机制, 为药品虚高定价造就了条件。目前, 我国的药品定价机制主要是成本加成定价: 根据厂商的成本,加上一定的利润比例,形成出厂价;出厂价加上一定的进销差率,形成批发价; 批发价加上一定的批零差价,形成零售价。这套定价机制中存在的主要问题是: (1) 厂商虚高申报成本。(2)定价时未考虑药品的治疗成本与治疗效果之间的关系, 即药品的性价比。在普通商品市场中, 厂家一般也根据成本确定产品价格, 这个价格将受到市场的检验, 如果性价比不够高就会失去消费者的青睐,最终将被市场淘汰。而药品则不然。由于药品市场的特殊性,通过市场机制调节,最终能够在市场中胜出的,不是性价比高的产品,而是利润空间大的产品,其原因在于:利润空间大的药品在营销过程中占有优势。于是, 厂商在药品定价时, 会寻求尽可能高于其真实成本的定价, 而不用担心产品因为性价比低而失去消费者。在现实生活中也往往是虚高价格的品种战胜了价格实在的品种。由此, 也就造成了药品市场上普遍存在的药价虚高现象。既然市场机制不能将性价比高的药品筛选出来, 那就需要政府机制的介入。即在药品定价时,人为地判断药品的性价比,以确保所制订的药品价格是合理的。研究药品的治疗成本和治疗结果的技术,就是药物经济学评价技术。
3：药物经济学的作用
（1）更新药物评价观念
本世纪内西方国家对药物评价观念发生3次大更新：①60年代以前评价药物的关键指标是毒性，即国家规定上市的药品必须保证无毒性。②60～70年代，政府审批新药时，不仅要求公司提供药物的毒性指标，同时还必须证明其有临床疗效。③80年代后期，人们要求对药物的评价必须注重“病人”，而不是“疾病”或器官。直到现在安全和有效仍然作为药物评价的二个标准。随着PE研究的深入，在药物选用原则上有了更新要求—安全、高效、经济。至今至少有5个国家(澳大利亚、加拿大、美国、意大利、西班牙)已经制定和颁布了PE研究准则，旨在研究和评价各种药物与药物治疗的经济背景，为合理用药、药政管理和新药的研究和开发提供决策依据。并且从整个人群来考虑如何合理分配使用有限的卫生资源和医药经费。
面对药品市场快捷的更新换代，WHO于1975年开始推荐一些国家制定基本药物的做法，并以此作为其药品政策的战略任务。我国八五期间基本药物的遴选与审定工作已于1996年末全部完成。基本药物是我国目前临床应用的各种药品中，经过科学评价而选出的同类药品中具有代表性的药品，其特点是疗效好，不良反应小，质量稳定，价格合理，使用方便等。列入基本药物的品种，国家将保证生产和供应，属于公费和劳保医疗范畴。
（2） 指导合理用药，改变“医药不问价”的错误观念
对于合理用药方面，安全、高效和经济将处于同等重要的位置上。某些疾病在防治方面较少的投入可节约大量用于治疗的费用，使卫生资源得到合理配置。 （3） 加强对新药开发指导，重新评价老药
近年来，由于PE的出现，一种新的观点正在悄然兴起，即新药的价值不再只是它的安全性和有效性，还表现在它对节约医疗资源消耗，提高病人生活质量的价值。由此引发人们意识到开发“治愈性药物”的效益优于“缓解性药物”，所以研制生物制剂等有治愈疾病功效的药品已成为药物开发的热点。
（3） 完善药物治疗方案
通过PE评价同一药物的不同来源(国产、进口)不同剂型、不同给药途径，以及同类药物的不同品种及不同药物配伍方案等，进行比较分析，从中选择比较合理的药疗方案。
研究药物经济学 篇4
1 资料与方法
1.1 病例选择
资料来源于我院2012年1月~2014年3月诊断为蜂窝织炎的病例, 主要临床表现为:表浅的蜂窝织炎局部明显红肿、剧痛, 并向四周迅速扩大, 病变区与正常皮肤无明显分界, 病变中央部位常因缺血发生坏死。深在的急性蜂窝织炎局部红肿多不明显, 常只有局部水肿和深部压痛。但病情严重者全身症状剧烈, 如高热、寒战、头痛、全身无力、白细胞计数增加等, 若为口底、颌下和颈部的蜂窝织炎, 还可发生喉头水肿和压迫气管, 引起呼吸困难, 甚至窒息。剔除药物过敏者, 严重肝、肾、心功能不全者, 治疗方案差异较大以及频繁更换抗菌药物的病例。根据给药方案分成5组, 共计155例, 男93例, 女62例, 平均年龄 (中位数) 为1岁7个月, 其中28 d以下11例, 28 d~1岁42例, >1岁~3岁59例, >3岁~7岁29例, >7岁~12岁14例。各组一般情况见表1。提示各组一般资料差异无统计学意义 (P>0.05) , 具有可比性。
1.2 治疗方案
A组:头孢硫脒 (广州白云山制药总厂) , 50 mg/ (kg·d) , 静脉滴注;B组:头孢硫脒 (广州白云山制药总厂) 50 mg/ (kg·d) 联合甲硝唑 (石家庄四药有限公司) 30 mg/ (kg·d) , 静脉滴注;C组:头孢替唑钠 (哈药集团制药总厂) , 50 mg/ (kg·d) , 静脉滴注;D组:头孢曲松钠 (台湾泛生制药有限公司) , 50 mg/ (kg·d) , 静脉滴注;E组:头孢孟多酯钠 (华北制药集团股份有限公司) , 50 mg/ (kg·d) , 静脉滴注, 以上5组用药疗程为7~10 d。
1.3 疗效判定标准
按照国家卫生和计划生育委员会抗感染药物疗效判定指标, 将疗效分为痊愈、显效、进步、无效。痊愈:症状、体征、实验室检查及病原学检查4项均恢复正常;显效:病情明显好转, 但上述4项中有1项未完全恢复正常;进步:用药后病情有所好转, 但不够明显;无效:用药后病情无明显进步或有加重者。痊愈和显效合计为有效。
1.4 成本确定
成本是指某一特定的药物治疗方案或药物治疗方案所消耗资源的总价值, 包括直接成本、间接成本、隐性成本。直接成本指预防、诊断和治疗疾病所消耗的一切费用;间接成本指因疾病造成的缺勤、劳动力下降或丧失、死亡等引起的费用损失;隐性成本是指患者在接受治疗过程中所忍受的痛苦、悲伤和抑郁等无法用货币确切表示的费用。本文研究的所有患者均为儿童, 均需家属看护, 且分别来自不同经济条件的家庭, 其误工费和陪护费较难统计, 间接成本与隐性成本也较难计算, 因此本文以直接成本计算治疗成本, 包括西药费、床位费、检查费、治疗费、化验费等[6]。所用费用均按河北省医疗服务价格手册和河北省药品统一招标采购中标价格为依据计算。
1.5 成本-效果及敏感度分析
成本-效果分析以C/E为指标, 是成本与效果的比值, 表示取得单位效果所需的成本。在多数情况下C/E比值越低, 表明产生一份效果所需的成本越低, 该方案的实施就越有意义。但由于C/E比值的相对性在各方案互斥时易导致得出错误的评价结论, 因此对互斥方案应进行增量分析 (ΔC/ΔE) 。该法是以最低成本的方案为参照, 其他方案的成本-效果与之对比而得出, ΔC/ΔE值越低, 表明增加一个单位所需增加的费用越低[7]。
药物经济学中的变量常常较难准确地测出, 许多难以控制的因素对分析结果都可能产生影响, 敏感度分析验证有关因素对分析结果的影响程度。由于药品实行统一招标采购制度, 并且随着社会医疗保险制度改革的深入, 药品费用呈下降趋势, 而治疗费、化验费和护理费呈上升趋势。假设药品费用下降15%, 其他医疗费用增长5%, 重新分配治疗成本, 进行敏感度分析[7]。
1.6 统计学方法
采用SPSS 13.0统计软件进行数据分析, 多组等级资料的比较采用Kruskal-Wallis秩和检验。以P<0.05为差异有统计学意义。
2 结果
2.1 抗菌药物使用率
按照“抗菌药物使用率 (%) =使用某种抗菌药物的例数/总病例数”计算, 65例病例中, 每种抗菌药物的使用率见表2。
2.2 疗效分析
Kruskal-Wallis秩和检验结果显示, χ2值为1.863, P值为0.761, 提示各组间差异无统计学意义 (P>0.05) 。见表3。
2.3 病原学分析
155例患儿中121例进行病原学检查, 送检率78.06%, 其中77例送检脓性分泌物, 阳性为55例, 阳性率为71.43% (55/77) , 主要病原菌为金黄色葡萄球菌占78.18% (43/55) , 其他葡萄球菌 (包括肺炎链球菌、腐生葡萄球菌、头状葡萄球菌等) 共占10.9% (6/55) , 洋葱伯克霍尔德菌占5.45% (3/55) , 大肠埃希菌占3.64% (2/55) ;85例送检血培养, 结果均为阴性。
2.4 发病部位
155例诊断为蜂窝织炎的患儿中37.42%发生在颌部 (58/155) , 23.87%发生在眼眶、眼睑 (37/155) , 9.03%发生在耳周、耳下 (14/155) , 9.03%发生在足部、踝部及上、下肢 (14/155) , 7.74%发生在口底 (12/155) , 其他发生于颈部、枕部、唇部、鼻部等 (12.90%, 20/155) 。
2.5 成本-效果分析 (C/E) 及增量分析 (ΔC/ΔE)
本文以最低成本A组为参照, 其他组与之比较, 各组成本-效果分析情况, 见表4。
注:C:治疗成本;E:有效率
2.6 敏感度分析
由表5可见, 敏感度分析与成本-效果分析结果基本一致, 说明成本-效果分析结果可靠。
注:C:治疗成本;E:有效率
3 讨论
3.1 药物经济学的意义
近年来我国医院药品费用不断增长, 占卫生总费用的比例也远远高于发达国家, 其中抗菌药物费用居高不下, 占药品总费用的比例较大, 给社会和患者带来了沉重的经济负担[8]。随着人们用药意识的逐步提高, 在药物的选用原则上, 除“安全性”和“有效性”外, “经济性”也成为指导临床治疗决策和合理用药的一个重要方面。与此同时, 随着抗菌药物的广泛应用, 不合理用药现象日趋增多 (如无指征应用抗菌药物、用药级别过高、用药时间过长或频繁换药等) 。抗菌药物的研制速度远远赶不上耐药菌株的产生速度。大量耐药菌的产生, 使过去很容易控制和治疗的感染性疾病, 现在变得越来越难以对付。为此国家卫生和计划生育委员会相继出台多项管理办法及法规以加强医疗机构抗菌药物临床应用管理, 规范抗菌药物临床应用行为, 控制细菌耐药, 然而这些政策法规仅重视了“有效性”与“安全性”, 却没有体现“经济性”。此外, 由于目前儿童患病率高、儿童医疗保障体系不完善等问题, 儿童的医疗费用成了家庭的沉重负担。有的家庭因为子女医疗费用的庞大开支而入不敷出。儿童属于特殊人群, 在不同的发育时期, 生理参数、疾病特点存在一定差异, 进行药物治疗时, 较成人复杂。由于儿童抵抗能力差, 不仅容易诱发感染, 而且病情进展迅速。因此临床医师为了关注治疗效果, 往往使用广谱、高效、昂贵的抗菌药物, 甚至无指征的联合应用抗菌药物, 而忽略药物所带来的不良反应及耐药性, 同时更忽视了患者的经济承受能力。本文仅是抗菌药物在治疗儿童感染性疾病药物经济学研究中的一部分内容, 旨在制订合理的成本-效果处方, 避免不顾成本的乱消耗和只顾成本不追求效果的现象, 为临床合理用药和制订科学的治疗方案提供决策依据。
3.2 抗菌药物的选择
蜂窝织炎的主要致病菌为金黄色葡萄球菌和溶血性链球菌, 对于免疫损伤患者 (如HIV感染、器官移植等) , 表皮葡萄球菌也可是其致病菌。另外, 一些革兰阴性菌尽管较少见, 如大肠埃希菌、变形杆菌和克雷伯杆菌属, 但也可引起蜂窝织炎。由厌氧菌引起的蜂窝织炎可发生在被肠道或泌尿道内容物所污染的会阴部、腹部伤口[1]。临床上可选择半合成青霉素, 一、二代头孢菌素, 头孢曲松等进行治疗, 如考虑有厌氧菌感染, 可联合应用抗厌氧菌的药物[9]。本文研究显示, 治疗蜂窝织炎的给药方案未应用半合成青霉素, 主要为头孢菌素及甲硝唑抗菌药物, 其中头孢硫脒的使用率为61.29%, 甲硝唑为38.71% (与头孢硫脒联用) , 头孢替唑钠为14.84%, 头孢曲松钠为14.19%, 头孢孟多酯钠为9.68%。头孢硫脒、头孢替唑钠为一代头孢菌素, 对G+球菌 (耐甲氧西林金黄色葡萄球菌、耐甲氧西林表葡菌和肠球菌除外) 作用强, 对金葡菌产生的β-内酰胺酶的稳定性好, 对G-杆菌作用差, 头孢硫脒对金黄色葡萄球菌的作用优于头孢替唑钠, 因此头孢硫脒的使用率最高。头孢孟多为二代头孢菌素, G+、G-菌均有效, 但效力不及一代或三代, 但由于该药的抗菌谱相对较广, 因此应用亦较为广泛。头孢曲松钠为三代头孢, 对G-杆菌 (肠杆菌等) 等作用强, 除了具有较强的抗G-杆菌作用外, 对青霉素中介与耐药肺炎链球菌有效, 但对金黄色葡萄球菌效果差。甲硝唑为硝基咪唑类抗菌药物可用于各种需氧菌与厌氧菌的混合感染, 但一般与抗需氧菌的抗菌药物联合应用[10]。本文送检结果表明脓性分泌物培养为金黄色葡萄球菌的占78.18%, 其他菌 (如溶血性链球菌、腐生葡萄球菌、洋葱伯克霍尔德菌及大肠埃希菌等) 共计占20.00%。这表明结合头孢菌素各代抗菌谱特点的应用抗菌药物, 其使用率与蜂窝织炎病原学特点是相一致的。通过药物经济学研究发现C组、D组与E组的治疗成本高, 但有效率较低, B组有效率较A组有效率高, 但治疗成本较A组高。A组所用治疗方案成本最小, 成本-效果比值最低, 且敏感度分析也证实了结果的可靠性, 表明A组方案是治疗儿童蜂窝织炎的最佳治疗方案。但如果根据发病部位考虑合并厌氧菌的感染时, B方案 (一代头孢菌素联合抗厌氧菌的药物) 不仅增加了抗菌谱范围, 同时具备治疗效果好, 成本相对较低的特点, 可作为首选方案。
3.3 增量分析
在进行增量分析时, 当ΔC/ΔE为负值 (方案C、D、E) , 表示方案C、D、E与最佳方案A比较, 花费的成本更高而效果最差, 此为劣势方案不需要进行比较[11]。而当ΔC/ΔE为正值 (方案B) , 此为效果高、成本高的方案, 由于无法直接判断其经济性, 因而需要借助增量分析法来进一步其他方案的经济性。第一种情况:若ΔC/ΔE>CA/EA, 说明与方案A相比, 方案B不具有经济性;第二种情况:若ΔC/ΔE<CA/EA, 方案B具有经济性, 即与最佳方案A相比, 方案B虽然导致较高的治疗成本, 但所产生的效果也较高, 而且增加的治疗成本可以带来更加满意的增量效果, 换言之, 增加的疗效值得付出更多的费用[12]。由此可以看出, 本文方案B不具有经济性。就评价治疗方案的经济性而言, C/E的比较结果与增量分析的结果总是一致的, 在同一次研究中为了筛选最经济的方案而同时应用C/E比较和增量分析是无意义的, 因而增量分析并不是选择最经济方案的必要方法[13]。但增量分析可为患者提供额外信息的一种方法, 现实中患者的个体差异很大, 且不同患者的经济承受能力不同, 思想观念也不同。而在获得增量分析的结果之后, 经济承受能力大、对身体健康要求高的患儿 (家属) , 很可能不会选择最经济的方案, 而是选择治疗效果最好的方案, 而经济承受能力差的患儿 (家属) , 则很可能会选择最经济的治疗方案。
综上所述, 通过对药物经济学的分析, 结合成本-效果的比值, 最终可以得到最优化的药物治疗方案, 为临床提供参考, 以期用最低的成本获得最好的医疗效果。但由于受条件的限制尚有许多因素无法完全控制, 如患儿家属的误工费和陪护费较难统计, 间接成本与隐性成本也较难计算等, 必将导致结论存在一定的局限性, 此外临床用药过程中抗菌药物的种类繁多;同时随着抗菌药物的使用, 细菌的耐药性也发生了变迁, 其疗效也会产生不同, 因此本研究结果处于动态变化中, 如果能考虑更多因素则更能客观地评价治疗方案为临床医师治疗方案的制订提供更多参考。值得一提的是儿童专用抗菌药物数量较少, 相应的药物经济学评价也尚未出现;现阶段对儿童疾病的研究仍采用和成人类似的干预手段, 使得评价结果缺乏针对性和足够的说服力。相信随着药物经济学自身的不断完善以及在儿童领域的不断渗透, 关于儿童疾病干预手段的药物经济学研究会更加丰富全面, 儿童的生活质量和健康水平能够显著提升[14]。
摘要：目的 运用药物经济学的分析方法, 探讨儿童蜂窝织炎的最佳药物治疗方案, 以最低成本获得最佳的治疗效果。方法 采用药物经济学方法分析河北省儿童医院2012年1月2014年3月儿童诊断为蜂窝织炎的155份病历, 根据给药方案分成5组, 进行成本-效果分析。结果 头孢硫脒、头孢硫脒+甲硝唑、头孢替唑钠、头孢曲松钠及头孢孟多酯钠的有效率分别为97.14%、98.33%、95.65%、95.45%和93.33%, 治疗效果比较, 差异无统计学意义 (χ2=1.863, P=0.761) , 各组治疗成本分别为3362.08、3551.05、4549.11、3916.75、4053.82元, 各组C/E值分别为34.61、36.11、47.56、41.03、43.44, 其中头孢硫脒所用治疗方案成本最小, 成本-效果比值最低。结论 头孢硫脒给药方案是治疗儿童蜂窝织炎的最佳方案。
研究药物经济学 篇5
[关键词] 莫西沙星；加替沙星；女性尿路感染；药物经济学；成本-效果
[Abstract] Objective:To analyze the cost-effectiveness of moxifloxacin and Gatifloxacin in treatment of women's urinary tract infection.Methods:120cases with women's urinary tract infection were randomly divided into 2 groups,in which they were treated with moxifloxacin and Gatifloxacin respectively.The cost-effectiveness in two groups wasanalyzed and compared with each other by pharmacoecono-mical methods.Results:There was no significant difference in therapeutic effect between two groups(P＞0.05),such as effective rates of 98.34% and 96.67%,bacterial clearance rates of 95.5% and 93.2% and undesired event rates of 8.33% and 10.00% in moxifloxacin group and gatifloxacin group However,there was significant difference in cost-effectiveness ratio between two group ,211.05 and 67.49 respectively in moxifloxacin group and gatifloxacin group(P＜0.05).Conclusion:Gatifloxacin has cost-effective advantage over moxifloxacin in the treatment of urinary tract infection.
[Key Words] Moxifloxacin;Gatifloxacin;Women's urinary tract infection;Pharmacoeconomical analysis;Cost-effectiveness
1 资料与方法
经临床和实验室确诊的女性尿路感染患者120例，年龄21～63岁。治疗前6个月内未接受任何抗菌药物治疗，均无喹诺酮类药物过敏史，治疗前后均抽血查肝功能、血常规和血肌肝。随机分为莫西沙星组（60例）和加替沙星组（60例）。两组病例在年龄分布、病情严重程度等一般资料比较差异均无显著性（P＞0.05），具可比性。
治疗方案：莫西沙星组口服莫西沙星片（400mg/片，29.65元/片），400mg/次，1次/日；加替沙星组口服加替沙星片（100mg/片，2.33元/片），400mg/次，1次/日；两组疗程均7天。
疗效判断标准：临床疗效按卫生部1993年颁布的《抗菌药物临床研究指导原则》分为痊愈、显效、进步和无效，有效率=（痊愈例数+显效例数）/总例数×100%。细菌学评价标准按清除和未清除评判，并计算细菌清除率[1]。
成本的确定：成本分直接成本和间接成本，其中直接成本包括药品费、检查费、材料费等，间接成本包括劳务费、固定资产折旧费、管理费等[2]。由于莫西沙星与加替沙星均为新型氟喹诺酮类抗菌药物，其临床疗效、不良反应相似，且均为口服给药，加之治疗的间接成本具有不确定性，故只计算治疗女性尿路感染的药物直接成本。莫西沙星组和加替沙星组的用药天数分别为7天，两组每例患者的治疗成本分别为207.55元和65.24元。
统计学处理：组间疗效比较采用X.2检验，成本-效果分析比较采用t检验。
2 结果
临床疗效评价：治疗结果表明，两组临床疗效评价无显著差异（P＞0.05），见表1。
细菌学计价：细菌学检查表明，莫西沙星组和加替沙星组细菌清除率分别为95.5%、93.2%，两组间无显著差异（P＞0.05）。
不良反应：莫西沙星组出现不良反应5例，但较轻微，表现为恶心、疲倦等，不良反应发生率8.33%；加替沙星组出现不良反应6例，表现为呕吐、食欲不振等，不良反应发生率10.00%；两组均未见光毒性和肝肾不良反应。
成本-效果分析：两组尿路感染治疗方案的成本（C）-效果（E）分析结果，见表2。
敏感度分析：假设其他费用不变，仅药价下降10%，进行敏感度分析，见表3。
3 讨论
莫西沙星治疗女性尿路感染的有效率98.34%，加替沙星有效率96.67%，两者有效率均无显著差异（P＞0.05）；加替沙星每获得1个治疗单位需花费211.05元，莫西沙星67.49元，加替沙星每获得1个治疗单位比莫西沙星多花费143.56元，敏感度分析证明，两种方案受参数变化的影响不大。目前治疗女性尿路感染的加替沙星较莫西沙星更具成本效果优势。加替沙星应是治疗女性尿路感染的一种较为安全、有效且经济的选择。
参考文献：
[1]许筱，周云芬，叶菊芬，等.左氧氟沙星与莫西沙星治疗下呼吸道感染的疗效与药物经济学分析［J］.医药导报，2004，23（7）：507-508.
研究药物经济学 篇6
随着我国医药卫生体制改革取得突出进展并进入深水期，医疗保险支付制度被赋予推进医疗服务体系改革的重要使命。本次论坛在国家明确提出积极推进支付方式改革，积极探索建立医疗保险经办机构与医疗机构、药品供应商的谈判机制，发挥医疗保障对医疗服务和药品费用制约作用的关键时期，以“支付制度与谈判机制”为主题，集合政策制定者、研究者和执行者等多方智慧和经验，共同深入研讨推进支付制度改革及谈判机制形成的政策内涵、理论依据及实践进展。
研讨会上，复旦大学公共卫生学院副院长陈文教授首先代表主办方向与会来宾致欢迎辞，明确研讨主题及重点。随后，国家人力资源和社会保障部医疗保险司陈金甫副司长做有关付费方式与谈判机制若干思考的主题报告，深入阐述医疗保险在医疗卫生事业发展中的定位及实现全民医保所面临的问题和挑战，提出需要充分挖掘支付方式改革在费用控制、利益调节、资源配置等方面的作用，并进行“购买-谈判-协议”管理模式的创新。接着，广东省人力资源和社会保障厅程志涛副处长以及上海市人力资源和社会保障局郑树忠副主任分别介绍了广东省和上海市支付制度改革的实践和探索，分享了医保支付管理经验。下午的研讨主要围绕支付制度的核心手段“谈判机制”展开。中国医疗保险研究会熊先军秘书长就医保谈判的目标和定位、前提和约束条件进行了充分阐释；随后成都市医保局苏伟副局长和杭州市医疗保险管理服务局徐玮副局长分别结合两地实践经验，着重介绍了医疗保险经办机构与医疗机构、药品供应商的谈判协商过程，其后辉瑞制药公司研究部门高级总监宣建伟博士从企业角度和与会者分享了谈判机制的作用及其国际经验。演讲者的精彩报告引发了与会人员浓厚的兴趣和共鸣，在讨论环节中，大家积极提问和讨论，分享工作经验和困难，进行了热烈的交流。最后，复旦大学药物经济学研究与评估中心主任胡善联教授进行了总结发言。
研究药物经济学 篇7
(一)基本概念
药物经济学泛指西方经济学在药物治疗评价上的应用,即应用现代经济学的研究手段,结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果,全方位地分析药物治疗方案与其他方案(如手术治疗)以及不同医疗或社会服务项目的成本、效益或效果及效用,评价其经济学价值的差别[2]。
药物经济学是20世纪70年代后期发展起来的一门边缘性应用学科,其不仅关注药物的治疗成本,同时也关注药物的治疗效果[3]。药物经济学涉及经济和人性化的结果。它包括了不同领域的思路和方法,这些不同领域包括统计学、临床流行病学、经济学、决策分析和心理测试等[4]。
(二)产生背景
药物经济学是一个创新的研究方法,目的是减少医疗支出,同时优化医疗保健效果[4]。在过去的10年中,由于众多因素,药物经济学的重要性不断上升。世界各国政府用在医疗保健上的支出的增长速度,超过了国内生产总值的增长速度。其中药品支出占了很大一部分,药品支出的增长速度比总医疗支出的增长速度快得多[5]。
不断增加的医疗保健产品和服务的费用,已成为病人、医护专业人士、保险业者、政界人士和公众十分关注的问题[7]。医疗保健支出增加是由于人的寿命延长[8]、科学技术发展、人们生活水平提高后在医疗质量和服务方面需求增长所致[8]。医疗资源不易获得且不能负担很多病人,药物经济学评价在分配这些资源时应发挥重要作用。药物经济学力图引导卫生保健资源拥有最佳使用率[9]。
药物由设想到专利、市场销售,这一进程涉及大量的问题。美国食品和药物管理局(FDA)或欧洲药品评估机构(EM EA)利用随机对照临床试验来决定药物对病人是否安全有效,确定药物是否应该向公众推广。药物一旦推向市场,药物对人群的作用就不能通过随机对照试验来阐述了。FDA的随机对照试验简单地得出了疗效,但还不能为药品的最终选择提供足够的信息。FDA或者EMEA的批准仅仅意味着一个药物与同类药物和安慰剂相比是安全有效的。新批准的药物可能次于同一治疗阶段已有的产品,要真正测试这种药物,就必须与其他药物进行直接比较,药物经济学比较就是所谓“四期临床”或“上市后药物研究”。今天,药物的大买家,如健康维护组织(HMO)、医院、退伍军人事务部、政府机关与军事单位,这些部门都有分析和评估替代药物的内行。就是这些药物经济学评价,可以确定哪些药物是最佳的。
(三)发展历程
药物经济学学科是一个相当新的和迅速变化的领域。药物经济学起源于20世纪60年代经济学发展至专业化的卫生经济学。药物经济学所涉及的概念,如成本-效益和成本-效益分析,从20世纪70年代末已经开始。20世纪80年代,创造了健康和临床结果评估的测量工具,并在后来得到改善。药物经济学于80年代末即作为各种各样的专业经济学方法中一个独立的实体而存在。
1978年,美国明尼苏达大学的McGhan、Rowland、Bootman等人在《美国医院药学》杂志(America Journal Hospital Pharmacy)上首先介绍了成本-效益和成本-效果分析的概念。1980年,Shoenbaum提出成本-效果分析与临床药理实验同时进行。
1987年,药物经济学(pharmacoeconomics)一词首次在Townsend发表的“上市后药物研究和开发”(Post-marketing Drug Research and Development)中出现。
1989年,Van Eimerenhe和Horrisberger主编了《药物治疗的社会经济评价》(Socioeconomic Evaluation of Drug Therapy)一书,阐明了如何应用经济学手段,从社会和科学两个角度评价药物治疗的效益效果。
1991年,《Principle of Pharmacoeconomics》专著的问世和1 9 9 2年药物经济学(Pharmacoeconomics)杂志的出版,标志着药物经济学研究作为一门独立学科已经形成。
1997年,美国编写了《药品经济学及政策》(Pharmaceutical Economics and Policy)一书,对研究药物成本和结果及其相互关系、药物治疗的经济学评价方法等内容作了全面的阐述。
(四)研究目的
1. 改善医药产品与服务的资源分配。
药物经济学是卫生经济学限于药物的一种特定形式。药物经济学可以属于社会科学,其关注的是药物和服务对个人、卫生系统和社会的影响,以及成本费用的描述和分析,其首要目标之一就是要确定每花一美元就能产生最佳医疗保健结果的那些医疗保健方案。为此人们曾用了无数方法。全世界的医疗保健政策都在一个并没有降低医疗保健质量或没有增加新资源的较低成本条件下,集中于提高效率[10]。
2. 以最低成本找到最有效的治疗,同时降低社会成本。
药物经济学在做出治疗决策时是一个不可或缺的工具。利用大型健康维护组织HMO、其他保险公司或支付者的数据库,药物经济学家可以直接比较不同药物,而随机对照试验只在一小群病人中比较药物与安慰剂。
(五)应用范围
1. 运用药物经济学方法可以协助医师、医院、保险公司、患者和医护人员在以什么药物疗法为首选时作出重要决策。
FDA和EMEA经过广泛关注药物疗效和安全性临床试验后核准药物,多数可以交互使用的药物常常被投放到市场。这导致在为医院和保险公司设计处方时产生了困难。药物经济学研究可同步比较使用皮质类固醇治疗哮喘和其它平喘药治疗哮喘的患者的入院治疗率。从这个研究获得的数据可以协助HMO、医师、保健专家和病人选择适当的药物。
2. 药物经济学可以根据最低价格选择最有效的治疗,以确定处方药目录内应包括哪些药物。
目前已有86%的医院药剂师表示,在做出处方决定时采用药物经济学数据[11]。除了用药决策,药物经济学让我们基于治疗效果和成本-效果,在药物与手术及药物与“观察等待”之间作出决定。英国国立研究院临床规范研究所(NICE)也用这种方式。
从药物经济学角度来看,在药物已经获得批准后,该药物可加以评估。在哮喘病例中,费用占美国和大多数国家卫生支出总额的1%,决定处方覆盖率时,疗效并非唯一的因素,必须进行药物经济学研究。如一种药物可减缓哮喘加重,但未必是最好的处方选择。
药物经济学分析很重要,因为纳税人如第三方支付者或政府首脑/私人保健计划在确定是否偿还索赔时都需要利用它。此外,医生也需要了解最低成本的有效疗法,药物经济学分析可用于为医生制定临床指南,这些指南将协助他们在处方中开出最有效的药物。
3. 为了实现费用最便宜且治疗结果最好的目标,药物经济学应该落实到处方集的决策过程。
美国制药公司在向FDA申请新药批文、制定临床试验设计和调查盈亏平衡价格时,经常提供药物经济学数据。医院在处方决策、治疗原则、药物使用率核查和疾病管理协议中也利用药物经济学数据。药物经济学评价是应用于整个医疗保健领域的重要工具,用来优化医疗保健支出。我们可以预期,这一评价的影响将会不断扩大。
(六)成本定义
药物经济学研究考虑的成本是直接和间接的疾病总成本。直接成本由药品消耗、医疗设备使用、医师出诊、急诊室观察、诊断化验服务、教育和研究工作构成。间接成本包括了耽误的学习和工作的时间、失去的生产力等。无论在加拿大还是美国,直接成本都已显示超过了间接成本如哮喘导致的最大部分的直接成本是药物治疗和病情恶化需要的住院治疗。因此,药物经济学分析中必须包括的成本不止是药物费用。许多费用是无法显而易见的,例如教育和病人不依从[12]。当进行药物经济学分析时,必须考虑管理成本,举例来说,在哮喘药物治疗的同时进行与哮喘疾病相关的健康教育,有助于提高病人坚持治疗的持续性,而没有教育的哮喘药物治疗则会持续性较低,因而导致病情不断恶化,并增加了医院随访,使成本不断上升。为了追求最低成本,处方应包括教育计划。
成本是指社会在实施某项卫生服务方案过程中所投入的全部财力资源、物力资源和人力资源的消耗,包括公共支付和个人支付部分。下列是在描述经济学评价成本费用的类别时可能遇到的术语[13]。
1. 直接成本
直接成本是指与健康护理干预措施有直接联系的费用,可分为:直接保健成本,例如护士和医生的薪金、药物费用、干预措施所需的实验测试费用;直接非医疗费用,如病人往返治疗中心的交通费用。
2. 间接成本
间接成本与疾病、伤残和死亡引起的降低的生产力联系在一起。它们是典型的以在职人员的总收入计算的。如果从社会的角度分析,间接费用应列入成本,但在实际中,这些费用往往被忽视。
3. 隐性成本
隐性成本涉及疾病本身或治疗过程,是与疼痛、痛苦、抑郁等有关,但难以用货币确切表达的成本。虽然这些成本在经济评价中可能会提到,但因为实际中难以量化而应用较少。
4. 机会成本
在经济分析中,机会成本是一个中心概念。它可用于解释两种办法之间抉择的后果。可以想象,我们对两个有效治疗方式(A和B)进行选择,但只有钱选择其中之一。假如选择治疗方式A而不是治疗方式B,那么选择治疗方式A的机会成本就是我们没有选择治疗方式B而放弃的利益。
5. 平均成本
平均成本是指单位服务量所消耗的成本。平均成本的计算方法是将干预的总成本按照提供的处理单位总数量(例如接受一个疗程抗生素的病人数量)划分。
6. 增量成本
增量成本是两种干预措施(如:干预组和比较组)实施的费用差额。
7. 边际成本
边际成本是在一定的卫生服务量水平上,产出或扩大项目服务(如增加住院时间一天)的一个额外单位的服务量时所支付的追加成本。
(七)评价方法[13,14]
药物经济学工具比较两个或两个以上治疗干预行为的所有费用和后果。这种方法的目的就是要从多个干预措施里选出最便宜的。这种方法经常用来比较品牌药与仿制药、不同的给药途径和不同的设置管理等[15]。
药物经济学涉及卫生经济学分析的两种主要方法的使用率:成本分析及成本-结果。
成本-结果分析是最常用的药物经济学方法。成本-结果分析有4种类型:成本最小化分析,成本-效果分析,成本-效益分析,成本-效用分析。
1. 成本最小化分析(CMA)
即Cost-Minimization Analysis。成本最小化是一种本质上如果两个比较疗法效果确定一样的时候采用的成本-效益分析方法。在确定了效果以后,这种方法就确定了其中哪一种治疗可减少成本。适用于被研究药物与对照的临床结果(如功效和安全)相同时,直接比较成本的大小。这个用于分析成本的比较是有限的。通用处方作为优化成本-效益的一种手段已经得到了广泛认同。通用处方被认为是另一种成本最小化策略的例子。尽管成本最小化方法能简单地理解,但是它不能用于评估产生不同结果的药物治疗。
2. 成本-效益分析(CBA)
成本-效益分析是用来比较一个特定情况下的两个或多个治疗选择。成本-效益取决于以与成本有关的结果为根据的非货币条件的价值。这种分析方法比较效益单位,即与治疗费用有关的获得生命年数、获得生命数、血糖水平的降低百分比等。
这种做法里,药物治疗的成本和效益都是以金钱来衡量的。成本-效益分析,使卫生部门的支出与其他行业如教育或交通的支出可以进行比较。很少使用成本-效益分析,这可能是由于道德反对把货币的价值放在健康和人类生活的基础上。不过,例如在估算伤害或死亡引起的赔偿时,货币在健康方面的价值已经被采用。
3. 成本-效果分析(CEA)
即Cost-Effectiveness Analysis。如果两个或两个以上的药物疗法有相同的治疗目标,但有不同程度的疗效时,那么可以采用成本-效益分析。即给定成本的效果最大化或给定效果的成本最小化,是药物经济学评价中使用最广泛的评价方法。
4. 成本-效用分析(CUA)
即Cost-Utility Analysis。适用于临床结果指标不同的各种不同治疗药物之间的比较。这种分析方法使得对病人生活质量治疗产生的影响和生存,可以一并考虑转换成一个共同的衡量单位。衡量这种结果的最常用的的方法是质量调整生命年(QALYs)等。
质量调整生命年(QALYs)是一个常见结合生命数量和质量的效益衡量方式。它的计算方法是,评估从治疗中获得的总的生命年数和以每年的生活质量评分(或效用)衡量,以反映这一年的生活质量。
伤残调整生命年(DALY)是类似QALYs的另一个指标,这是由世界银行和世界卫生组织量化全球疾病负担而发展起来的。
健康生命年等值(HYEs)也提供了一个衡量生命数量和生活质量的方法。QALYs是独立地权衡每年的健康状况,HYEs则考虑一序列的健康状况和他们的时间长短,然后要求受访者有多少人的健康生命年相等。
(八)研究方法
由于药物经济学是一个多学科领域,药物经济学研究的组成人员包括药物经济学家、流行病学家、统计学家、数据人员及研究人员。可以通过各种可能的方式收集数据,包括病人自我报告、问卷及直接从病人医疗、就业记录和账单中抽取的数据。药物经济学研究有3种类型:前瞻性研究,回顾性研究,模型研究。
前瞻性研究是处于实验阶段的研究,可成为随机临床试验或严格评估新增的一个组成部分。前瞻性研究是最少采用的,因为它们需要进行相当长的时间且耗费大量金钱。回顾性研究是先前进行的临床试验或队列研究数据分析。这种类型的研究,涉及从过去某一点到现在,治疗者和非使用者的比较。
回顾性研究是理想的研究方法。如果以前的研究数据无法使用时,模型研究就作为展示从不同资源获得的数据的一种方法而被运用。模型是一种廉价而有效的办法,它可以阐明现有关于选择治疗干预措施成本和结果的数据。模型框架包括决策树、影响图、马可洛夫分析、离散事件仿真和系统动力学。这些药物经济学评价方法的目标是结合临床、经济和人文结果评价药品和服务的价值[15]。
(九)敏感度分析[16]
1. 基本概念
敏感度分析是经济学评价中处理不确定性因素最广泛采用的一种方法,也是在药物经济学研究中不可缺少的一部分。敏感度分析的方法用来处理这些不确定因素,包括在确定对经济评估产生影响的关键参数或假设的变化。敏感度分析是当一个变量改变而其他变量保持不变时,考察药物经济学研究的结论是否跟着变。
2. 必要性
在药物经济学研究中有很多参数是具有不确定性的,如药品的价格可以变动,医院服务的价格也有差异,固定资产折旧率以及生命价值判断标准的不同,这些不确定性参数中任何一个变量的改变都会导致效益或效果的改变,因此最终药物经济学研究的结果也不是一成不变的,而是可能在一定的可信区间范围内变动。而进行敏感度分析,能够帮助分析者避免这些不确定因素,减少结果误差的可能。
3. 常用指标
敏感度分析所用的指标大部分与投入指标有关,且具有不确定性,主要有3类:
第一类是率,如药物治疗成功的概率(治愈率),各种流行病学的率(患病率、死亡率等)。
第二类是成本,包括直接成本(药品费用、医疗服务费用或其他特殊费用)及间接成本。
第三类是贴现率(Discount Rate),在分析有时间趋势的投入(成本)或结果(如QALY)
时多需要采用贴现率来校正,一般使用的标准贴现率为3%。
二、药物经济学的发展趋势
药物经济学研究的数量在过去的10至15年里有了很大的增长[17]。这方面的增长发生在美国以及世界上其他发达国家[18]。药物经济学提供了一个以整合临床、经济,以病人为中心(人文)成果评估的工具箱。这些技术在强调整体医疗费用的重要性时也很有用[19]。虽然这些基本的经济技术并非是新技术,但是在评价处方内容、不同处方层面的药品定位、治疗指南的药品选择时,这些经济技术最近都得到了广泛使用[20]。今后药物经济学的发展趋势主要有:
(一)药物经济学研究将更加规范
为了确保药物经济学研究的可操作性和结果的可靠性,即药物经济学研究的规范性,目前世界上一些国家采用了制定药物经济学研究准则的方法。其中,最具代表性的两个国家是澳大利亚和加拿大。澳大利亚和加拿大分别在1993年1994年制定了《药物经济学研究准则》。
(二)评价方法有待完善和提高
以前曾有研究显示,药物经济学的数据很重要,但没有被决策者最佳运用参考。还没有对不同类型药物经济学模式的成效进行比较的研究。模型已影响到卫生政策的决策。20个受访者中有19个至少曾有一次经验,即药物经济学模式在优化产品的处方定位时发挥了作用。没有一个单一的模式格式(例如决定分析工具、电子表格模型分析、马可洛夫模型、多元回归模型)被视为最有效的模式类型。虽然20个受访者中有7个表示简单的电子表格模型是最有效的,但科学完善的回归模型也被报道非常有效。结果表明:受访者普遍使用模式,以分享药物经济学信息,这就是说,医疗卫生政策的决策者在制定卫生保健政策时应该发挥自己的作用。大家对于最有效的模型还没有共识。这项研究的参与者指出,各种模型的设计,从简单的电子表格模式到多元回归模型都是有效的。改进药物经济学模式的建议包括:①生产可靠科学合理的模型;②在可能情况下定制模型;③使模型透明等[21]。
(三)临床试验和专家意见有待成为研究的主要方法
前瞻性的随机临床试验一直是药物经济学研究中最常用的方法,但近年来这种局面有所改变,用实际临床试验(pragmatic clinical trial,PCT)和专家意见来进行药物经济学研究的情况越来越多[22]。例如,用PCT来评价抗抑郁药、安定、降低胆固醇药等药物的经济学效果;根据专家意见采用模型的方法来评价药物的经济学效果。PCT采用了与随机临床试验(RCT)相似的方法,但不同的是它不要求对研究组和对照组作相同的检查或采用其他相同的治疗手段等,它允许临床医师根据自己的临床经验修改治疗方案,如改变药物的用药量、用药次数等,因而其最能反映药物在真实世界里的成本-效果,优点也最多,更易被卫生决策者所接受。而在药物经济学研究中使用专家意见可获得在临床试验中不易获得的大量数据(如疾病的转移概率、资源利用、成本等),可节省大量的人力和物力(包括时间),消除或减少不同国家研究产生的地区差异[23]。
(四)药物经济学研究将成为制药企业市场营销的手段
有人对发表在《Pharmacoeconomics》杂志上的24篇研究文章进行了分析,其中22篇报道阳性结果的研究文章中有83%是在制药企业资助下完成的[24]。这在某种程度上说明了制药企业对药物经济学研究的重视。但同时也带来了对药物经济学是“科学还是市场营销”的争论,使得政府决策者在根据药物经济学研究进行决策时,对由制药企业资助完成的药物经济学研究结果产生了怀疑。
(五)药物经济学教育将更受重视和普及
1997年6月,一项发送给美国所有79个药学院校,采用电子信箱、传真和电话通话形式的调查表明:在1996～1997学年,79所学校中有64所(占8 1%)在一定程度上提供了药物经济学教育;63所(占80%)学校提供的药物经济学教育,是在本科与/或博士水平。55所授予硕士和/或博士学位的学校,有36所(占65%)提供的药物经济学教育在这个水平上。该调查结果表明,美国药学院校的药物经济学教育正在崛起[25]。
(六)对药物经济学的研究将更加深入
一是理论方面,如药物经济学研究所需样本数的计算方法、测算效益的人力资本法和意愿支付法(WTP)的理论和可操作性[26];二是随着统计学和计算机技术的发展,大量的数学模型被用于药物经济学研究,如蒙得卡罗模拟、Bootstrap法、生存分析、马可洛夫模型等。
(七)世界各国将重视和大力发展药物经济学
河北省内药物经济学研究现状 篇8
1 资料与方法
1.1 资料来源
分别以“药物经济学”“成本-效果分析”“成本-效用分析”“成本-效益分析”“最小成本分析”和“河北”为关键词在中国期刊全文数据库和中文期刊全文数据库中检索1990年1月至2014年12月相关资料, 并且剔除重复发表和与文章实际内容不符的文献, 最终筛选出河北省内学者发表的有关药物经济学的文献78篇。
1.2 研究方法
运用Excel办公软件, 将78篇文献资料按“文献数量”“第1作者分布特征”“文献研究主题”“药物经济学评价方法”进行分类, 并逐篇分析。其中文献研究主题一般可以分为理论研究、应用研究和其他研究, 而药物经济学常用的评价方法为成本-效果分析法、最小成本分析法、成本-效益分法和成本-效用分析法。
2 结果
2.1 文献数量
据统计, 河北省内学者有关药物经济学的文献发表数量总共78篇, 其中在2007—2011年间药物经济学文献发表数量最多, 见表1。
2.2 作者分布特征
2.2.1 作者区域分布特征
作者分布地区石家庄36篇, 占46.1%;唐山和邢台各8篇, 分别占10.3%;保定7篇, 占9.0%;廊坊5篇, 占6.4%;邯郸和承德各4篇, 分别占5.1%;沧州3篇, 占3.8%;秦皇岛、衡水及张家口各1篇, 分别占1.3%。
2.2.2 作者机构分布特征
第1作者分布机构在医疗机构的有61篇, 占78.2%;高等院校11篇, 占14.1%;药品监督管理局、疾病预防控制中心、保健院等机构共6篇, 占7.7%。
2.3 文献研究主题
1990—2014年河北省内药物经济学相关文献中, 应用研究72篇, 占92.3%;理论研究仅2篇, 占2.6%;其他研究4篇, 占5.1%。
2.4 药物经济学研究方法评价
1990—2014年, 河北省内有关药物经济学评价方法文献总46篇;其中成本-效果分析和最小成本分析38篇, 占82.6%, 成本-效益分析仅为8篇, 占17.4%。
3 讨论
通过对78篇文献分析, 可以在一定程度上看出近年来药物经济学在河北省的发展状况, 同时也可以发现其存在的问题。
3.1 文献数量
从表1中可以看出, 虽然与前10年相比, 河北省内药物经济文献发表数量上有了一定程度地提高, 但与广东、北京、上海、江苏等省份相比文献数量还是较少[1]。
3.2 作者分布特征
河北省作者分布机构以医疗单位为主, 说明河北省内的药物经济学研究是以医院临床医师和药师为主体, 其原因可能与医院较易取材相关[2], 且医院中医师、药师晋升和科研绩效考核也与文献发表有关。也说明, 研究药物经经济学人员较单一, 缺乏与其他机构研究者的交流。同时, 作者所分布区域较集中, 主要位于石家庄。提示药物经济学的发展可能与所在区域药师、医师数量以及人口数量密切相关[1]。
3.3 文献研究主题
应用研究包括临床合理用药、新药研发、医院药事管理等方面, 是药物经济学研究的最终运用与具体实践[3], 主要是对具体药物的治疗方案进行评价和分析, 本研究中其占总研究文献数量的50%以上。说明河北省在某些疾病的药物经济学分析方面相对完善, 但是研究模型和方法比较单一, 还有待向多元化发展。
在药物经济学研究主题中, 只有2篇为理论研究, 说明有关理论研究的文献较少[4], 即与药物经济学相关的概念性研究较少, 缺乏对药物经济学的深入研究。
3.4药物经济学研究方法评价
河北省药物经济学现阶段仍以成本-效果分析和最小成本分析为主, 可能原因为其可操作性强、周期短、数据分析简单、涉及经济学专业问题少[3]。成本-效用分析方法中, 效用是经济学及心理学概念, 是从患者的主观角度来对药物效果进行评价[5], 该分析方法及结果不够客观、准确, 因此一直较少使用[6], 这也是该方法在河北省内乃至国内少见的原因之一。成本-效益分析是以货币形式体现, 而将临床指标转化为货币形式, 需要较多药物经济学专业知识[7], 而河北省内发表药物经济学文献中医疗机构人员居多, 对其来说这种方法使用难度较大, 因此导致成本-效益分析方法较少使用。
4 建议
针对河北省内药物经济学发表文献数量较少、研究单位单一、应用研究较窄、理论研究较少、药物经济学评价方法单一等问题, 提出以下建议。
4.1 加强《中国药物经济学评价指南》的推广
《中国药物经济学评价指南》 (2011版) 于2011年4月9日正式发布, 该指南将药物经济学评价的主要内容进行详细说明, 其不仅为我国药物经济学的发展提供标准和依据, 还可以指导我国药物经济学评价方法[8]。虽然, 我国没有将其制定为药物经济学评价强制标准, 但是能够规范我国药物经济学评价研究[2], 因此建议加强对《中国药物经济学评价指南》的学习和推广, 尤其是河北省内各县市, 从而改变河北省内药物经济学研究数量少、评价方法单一等问题。
4.2 加大对药物经济学的教育力度
4.2.1 重视药物经济学教学
高校一方面应建立适合现阶段药物经济学发展的统一教育标准, 只有建立统一的教育标准才能加强优质师资培养、优秀教材建设以及药学、医学本科教育中药物经济学教育的力度[9];另一方面, 应设置系统课程和标准计划培养以及使用和具有较强的指导性和应用性教科书, 从而使学生更好地了解药物经济学[10], 有利于专业人才的培养。同时, 减少河北省内药物经济学的应用研究较窄、理论研究较少的问题发生。
4.2.2 对专业人员进行培训
由于药物经济学研究方面广泛[11], 涉及学科领域多, 需要专业人员学习的知识也较多, 而这些学科的知识更新速度较快, 因此需要对专业人员进行定期培训, 使其在药物经济学方面的专业知识得以提高, 研究工作趋于标准化、科学化[10], 从而减少应用研究较窄、理论研究较少问题的发生。
4.3 建立交流平台
药物经济学是一门交叉性学科, 研究人员需要对药学、临床医学、流行病学、经济学等多方面的知识进行了解[12], 因此需要在医疗机构、高校和医药企业间建立一个良好的交流平台。这不仅有助于学者及时交流先进理论知识、医疗技术[3], 而且还能增强其横向合作, 实现优势互补[13], 从而减少研究主体单一的问题。
研究药物经济学 篇9
一、研究样本的选择
根据近年来药物经济学评价研究文献在各类期刊上发表的数量及质量,笔者选择了2005年1月至2007年10月在《中国药房》和Pharmacoeconomics上发表的评价研究文献,作为本次研究的样本。其中,《中国药房》含109篇评价研究文献,Pharmacoeconomics含94篇。
通过对比这两本期刊中涉及的评价研究文献,笔者发现国内外药物经济学评价研究水平存在非常大的差距。国内的评价研究在研究单位、成本、产出、成本产出分析、敏感度分析和研究结论方面均存在不同程度的问题。
二、国内药物经济学评价研究存在的问题
(一)研究单位存在的问题
本次研究通过对国内外样本文献第一作者单位的统计发现,国外的评价研究在各个部门广泛进行,而国内则大多仅局限于医疗服务提供机构进行,存在研究单位单一的问题(见图1)。国外样本文献第一作者单位的分布较分散,学术机构占48.40%,咨询公司占25.00%,医疗服务提供机构占14.36%,政府部门占6.91%,医药企业占5.32%。而国内除了2.75%文献的第一作者单位为学术机构外,剩下97.25%文献的第一作者均来自医疗服务提供机构。
若考虑所有作者的单位,笔者发现国内的评价研究大多数由医疗服务提供机构单独进行,所有作者来自同一医疗服务提供机构的文献占了81.65%。而国外的研究则多数由医疗服务提供机构、学术机构、医药企业、政府部门、咨询公司合作完成。
研究单位的单一性限制了医药企业和政府部门共同参与到评价研究当中来,导致很多评价研究的结果未能得到应用[2]。而国外的评价研究多为以上两者发起,研究的目的和用途明确,故其应用性较强。由于药物经济学在国内发展的时间很短,医院的医师和药师对药物经济学的了解甚少,目前由医院单独进行的评价研究几乎都套用同一个模版,导致文献中有很多步骤冗杂、理解偏差、方法误用等不足。而进行药物经济学理论研究较多的高校参与评价研究的机会却较少,两者的结合存在障碍,这是导致目前国内评价研究水平进步缓慢的一个重要原因。
(二)成本分析方面存在的问题
1. 没有明确的研究角度
药物经济学评价研究中成本及产出的测量范围因研究角度而有所不同,通常的研究角度包括:全社会角度、医保付费方角度、患者角度和医疗服务提供者角度等。研究角度的选择通常与研究结果的使用者有关,在没有明确的研究结果使用者的情况下,采用全社会角度较为合适。但是,本次研究发现有87.16%的国内文献没有明确指明研究角度,这直接导致这些评价研究不能很好地确定成本测量的界限。
国内外的评价研究在研究角度上存在着较大差异(见表1)。从表1中可以发现国外采用较多的是全社会角度,而国内主要采用患者角度和医疗服务提供者角度。采用患者角度进行研究时理论成本的测量范围应包括:直接医疗成本中的自付部分、直接非医疗成本、间接成本和隐性成本。在实际测量时后三者常被忽略。而且,笔者发现多数以患者作为研究角度的文献中未提及患者的医保状况,这就直接导致了这部分成本的高估,将本应由医保付费方支付的费用也算在患者的成本范围内。另一些研究则是采用医疗服务提供者角度进行的,此时成本应为医疗机构消耗的医疗资源的成本(cost),需按其采购价格计算。而国内研究中普遍采用的是医院向患者收取的费用(charge)。
那么,国内外的文献在研究角度上为什么会存在如此大的差别呢?主要原因可能在于,国内的研究者没有明确指明研究角度,同时研究中成本测量的范围不清。因此使得陈文[3]和王诗华[4]在对研究角度进行分类时根据研究者成本测量的范围,将多数文献的研究角度认定为患者和医疗服务提供者角度。其实,之中可能有很大一部分研究者的初衷是采用全社会角度进行研究,只是在进行成本测量时忽略了直接非医疗成本、间接成本、隐性成本以及外部性成本,而并未在文章中加以说明。只使用了直接医疗成本这一医院直接能搜集到的数据作为研究中的成本,因此被认为是采用了患者或医疗服务提供者角度进行的研究。
2. 成本涵盖范围过窄
国内评价研究中,许多文献只考虑了药品费用和给药费用这两项成本,对其他成本均很少考虑,这种情况占本次研究国内文献总量的33.03%。这两项成本的数据的确最容易得到,其他成本相对较难测量,但并非在所有情况下忽略这些成本项目都是合理的。相比之下国外文献考虑成本的范围比国内更广泛,并运用多种测量手段对难以测量的成本进行拟合。
同时,有的国内文献以备选方案的其他成本一致、仅某几项成本存在差异为理由,只测量了有差异的成本项目。这虽然简化了研究所需测量的成本范围,但这可能导致本项研究结论缺乏外部有效性,与各种同类文献的研究结果间没有可比性[7]。特别是在进行增量分析时,实际多获得一个产出单位所需多付出的成本,要远大于本次研究测算出的成本,对决策者的决策干扰很大。
3. 不良反应未纳入成本
本次研究对国内文献考虑不良反应的情况做了归类(见图2)。虽然有75.23%的文献都考虑了不良反应,但有13.76%的文献仅对不良反应进行定性描述。这直接增加了研究者在最后下结论时的难度,使其不仅需要考虑成本产出分析结果,还要外加不良反应这一不确定性因素。
有41.28%的文献将不良反应纳入产出指标进行分析,这比单纯的定性描述有了很大的进步。目前,主要通过两种方法剔除不良反应发生率在各治疗方案选择上的影响。一种是发现各治疗方案的不良反应发生率没有显著性差异,另一种是认为不良反应轻微可以忽略。其中不良反应轻微的,的确可以忽略,但是没有显著性差异且不良反应需要额外使用药物进行治疗时,应将其调整为不良反应成本。当然若各治疗方案的不良反应发生率本身就有显著性差异,那就更需要将其调整为不良反应成本来测量了。
国外的文献普遍将不良反应纳入成本考虑,而本次研究发现只有15.60%的国内文献这样做了。其中有8.25%的文献真正计算了不良反应成本,其余的都只是提到了应计算,而在最后测量成本时以各种理由未将不良反应成本考虑进去。由于将不良反应纳入成本范围考虑可使其货币化,故研究者考虑不良反应时最好将其从产出指标调整到成本范围中去。
同时还需要注意的是,不良反应只可以作为成本或者产出指标之中的一个予以测量。而本次研究发现,有4.59%的国内文献同时在成本和产出中考虑了不良反应,这种双重计算扩大了不良反应对研究结论产生的影响。
(三)产出分析方面存在的问题
1. 研究方法过于单一
药物经济学的5种研究方法分别为:疾病成本分析(COI)、最小成本分析(CMA)、成本-效果分析(CEA)、成本-效用分析(CUA)和成本-效益分析(CBA)。这里需要注意的是,本文中所指的CEA不包括采用质量调整生命年(QALYs)作为产出测量指标的研究,这部分研究归为CUA。为了更全面地评价备选方案,近年来越来越多的评价研究综合了效果(Effectiveness)、效用(Utility)以及效益(Benefit)之中的两种或三种产出指标,同时进行成本产出分析,这种研究方法被称为综合分析(Combined)。本次研究将研究方法归为6类,发现国内和国外评价研究所采用的研究方法所占的比重明显不同(见图3)。
通过图3,可以发现国内文献多数(76.15%)采用CEA,18.35%采用CMA,2.75%采用综合分析,1.83%采用COI,0.92%采用CUA,没有发现采用CBA的研究。而国外6种研究方法均有不同程度的应用,其中CUA占32.98%,CEA占23.40%,综合分析占14.89%,COI和CBA均占12.77%,CMA占3.19%。国内采用综合分析的文献中有两篇采用的并不是两种或三种不同的产出指标,而是对没有显著性差异的效果指标同时进行了CMA和CEA。严格说来,其采用的并非综合分析法,而是对本应进行CMA的研究额外进行了CEA,这是没有意义的。
研究方法的单一说明国内药物经济学尚处于起步阶段。CEA中效果指标多为临床指标,比较容易获得。相比之下,CBA和CUA中需要将产出采用货币或者QALYs等进行调整,技术要求更高些。而国外药物经济学的发展已比较成熟,CEA、CUA以及CBA均能根据不同疾病区别应用。此外,由于对产出的考虑更多元化,几种治疗方案产出相同的情况已很少发生,故CMA的应用正日趋减少。综合分析应用的增多也与产出多元化的考虑有关。同时,成本和产出测量方法上的发展使得评价研究日趋复杂,原来已日渐减少的COI又逐渐开始增多。
同时应该看到,本次研究所选取的国外期刊为Pharmacoeconomics,由于其更多地关注药物经济学前沿领域的研究内容,因此该杂志发表的文献一直是CUA方面的最多。本次研究的统计结果与舒丽芯等[8]统计的1992至1998年在Pharmacoeconomics上发表的文献研究方法的结构基本类似。
2. 产出指标过于单一
为了了解国内外药物经济学评价研究中所使用的产出指标是效果、效用还是效益,需要对采用COI、CMA以及综合分析的文献进行调整。由于COI只对疾病的成本进行了测量,并未考虑产出因素,研究中没有产出指标,故应予以剔除。而CMA是CEA、CUA和CBA的特例。评价研究中有意设计为CMA的研究较少,更多的是在采用了3种研究方法进行产出分析时发现所采用的评价指标没有显著性差异,因而只需对各治疗方案的成本进行比较就可得出最佳治疗方案。本次研究中无论是国内的还是国外的,采用CMA进行分析的评价研究都对产出进行了测量,故这些研究设计者的初衷并非进行CMA。因此,应将采用CMA和综合分析的文献根据所采用产出指标的不同区分开来,以了解国内外药物经济学评价研究是如何度量产出的(见图4)。
通过图4,可以发现经过调整后只有1.40%的国内文献的产出指标为效用指标,余下的98.60%全部为效果指标。而国外文献3种产出指标的使用比较平均,效果指标占35.98%,效用指标占46.34%,效益指标占17.68%。
广泛使用效果指标可能带来以下两个问题。第一,效果指标并不能测量所有疾病治疗方案的产出。有些疾病例如终末期肾病的产出用效果指标来衡量就不太合适。此外,一些疾病的预防方案例如乙肝疫苗接种的产出用效果指标来衡量也不太合适。第二,目前采用的效果指标有些为中间效果指标,如血压值、血糖值等。中间效果指标用于CEA是可以接受的,但是需要说明这些中间效果指标与病人最终健康效果之间的关系。而国内的评价研究中,几乎所有使用了中间效果指标的文献都没有说明这种关系。
3. 效果指标过于单一
98.60%的国内文献均采用效果指标来对产出进行测量,笔者发现这些效果指标本身也过于单一,大多数为有效率。本次研究的国内文献中仅有13.08%综合了多种效果指标进行评价,7.48%采用疾病专用评分表进行评价,1.87%采用中间效果指标进行评价,其余77.57%只采用有效率作为效果指标。
国内文献中CM A方法所占比重较高的主要原因,就是绝大部分文献仅采用有效率这一种效果指标。有效率指标在某些情况下往往不够敏感,容易在比较多种治疗方案的产出时表现为无显著性差异。本次研究中采用CEA的国内文献中有5 1.16%的产出指标虽经统计学检验无显著性差异,但仍然采用CEA。这部分文献得到的统计学检验数据仅仅作为摆设,并没有成为使用CEA还是CMA的判断标准。而国外的评价研究在进行产出测量时采用多个指标来综合反映产出情况,其中即使用了CMA的研究也是综合多项效果指标或专用评分表得分无显著性差异的。
(四)成本产出分析存在的问题
判断最优治疗方案时,不一定要进行成本产出分析(见图5)。首先应比较各治疗方案成本产出的高低,如果存在一种优势方案,那么该方案就是最优治疗方案。只有在无优势方案的情况下才需要进行成本产出分析。分析前应剔除劣势方案,对余下的需要进行分析的方案进行成本产出分析。
目前国内的评价研究文献,似乎把比较各治疗方案的成本产出比率作为一个必有的程序。但是笔者发现,其中有25.58%的研究存在优势方案,根本不需计算成本产出比率就可选出最优治疗方案。余下的需要进行成本产出分析的研究在分析前,也未剔除劣势方案。
本次研究中,国内计算了成本产出比率的文献中有31.40%未进行增量分析。增量成本产出比率的涵义是增加一个效果单位所需要增加的成本投入,这对于决策者在最后选择最优治疗方案时有非常重要的意义。因此,在进行成本产出分析时最好进行增量分析,为决策者提供更多的信息,使其通过对比外部性判断标准以做出最优治疗方案的决策。
(五)敏感度分析方面存在的问题
国内评价研究需要进行敏感度分析的文献中,有26.74%未进行敏感度分析。即使在进行了敏感度分析的文献中,有92.06%仅仅对成本进行了单向敏感度分析(多为提高或降低10%～20%的药品价格),而只有7.94%采用了双向或多向敏感度分析。但是,双向或多向敏感度分析,比单向敏感度分析更可能改变原来得到的成本产出分析结果[9]。而国外的文献则能够采用如Monte Carlo模拟、Markov模型、成本-效用可接受曲线和Bootstrap法等较优的敏感度分析法进行分析。
(六)研究结论方面存在的问题
国内药物经济学评价研究主要采用成本产出比率和增量分析来选择最优治疗方案。研究者在下结论时,应该按照成本产出分析的结果提出最为经济的治疗方案。
但是,国内有很多研究者充当起了决策者的角色,对为多获得一个效果单位值得付出多少成本加以论述,这是不合适的。增量分析时如果没有外部性的判断标准,就只需从经济性上判断最优的治疗方案,同时提出多获得一个单位的产出需要付出多少成本。研究者只应充当数据提供者的角色,至于认为为多获得的效果付出一定的成本是否值得,是决策者考虑的内容。这种带有主观判断因素的决策,不应该在最后的研究结论中表述。
三、国内药物经济学评价研究的发展方向
(一)按照《中国药物经济学评价指南》进行评价
在2006年上海召开的国际药物经济学和产出研究会(ISPOR)第二届亚太地区大会上,《中国药物经济学评价指南》的初稿已经进行了介绍,并向专家征求了意见。可以预见《中国药物经济学评价指南》将很快问世,虽然国家未将其列为强制标准要求,但对今后药物经济学评价研究的规范将起到积极作用。
(二)各单位合作进行研究
国家应加快药物经济学评价中心的建设工作,以整合高校的人才资源和医院的临床试验数据资源,提高评价研究的水平。同时,也应鼓励政府部门和医药企业积极组织参与评价研究。
(三)确立明确的研究角度
研究角度的确立不仅划清了成本测量的界限,还明确了研究结果的使用者,使评价研究的结果更具实用性。因此,国内今后在进行评价研究时首先需要考虑进行研究的目的,根据研究目的确定研究角度。如果没有明确的目的,推荐采用全社会角度进行研究。
(四)研究方法逐渐向CUA和CBA过度
目前国际上产出指标的发展主要有两种趋势:一种是将效果指标货币化,使用CBA进行研究,或将货币化了的效果调整到成本中去;另一种是考虑多个效果指标,采用疾病专用评分表综合多种效果指标,然后将其调整为QALYs这类的效用指标。此外,还可对获得的QALYs询问患者的意愿支付(WTP),使效用也货币化。
(五)综合使用多种产出指标
国外的药物经济学评价研究已经不仅仅局限于单一的产出指标了,逐渐开始采用综合分析来对各备选方案进行评价,所采用的产出指标既有效果的也有效用和效益的。其宗旨是先找出能对产出进行测量的效果指标,然后将能调整的效果指标调整为效用和效益指标。综合应用这些产出指标来进行评价,为决策者提供更多的信息。
(六)研究结论中需提供更多数据
今后的评价研究在下结论时应努力向决策者提供更多的信息,例如将高收入和低收入分开考虑,将医疗保险水平纳入衡量因素等。由于个体的差异,不存在普遍适用的最优方案,在评价研究中将差异因素考虑进去,决策者才能对不同的群体采取适合该群体的最优治疗方案。
(七)提高评价研究的应用价值
目前国内的评价研究与国外相比,还停留在发展研究方法的阶段,对研究结果的应用性考虑较少[10]。为了摆脱目前评价研究与国家政策、企业策略脱节的现状,应该鼓励更多的评价研究结果的应用部门参与到评价研究中去。评价研究不可为降低测量难度而削减其实用性,此外还需要提高不同评价研究结果之间的可比性。
(八)将最新理论成果用于评价研究
药物经济学是一门迅速发展的学科,它不断借鉴各相关学科领域的最新研究成果为己用,以减少研究过程中的不确定性,更好地测量成本和产出。研究者应该多借鉴综述、研究评价方法介绍方面的文献,来提高评价研究的水平,并将最新发展的理论成果用于评价研究。如果这些方法的使用不成熟,应用有困难,则可先对该方法涉及的内容做部分评价研究以积累经验。
摘要：本文对2005年1月至2007年10月间，国内外药物经济学评价研究的样本文献进行对比分析，从作者分布、成本和产出测量指标和方法、成本产出分析和敏感度分析方法，以及研究结论等方面进行了比较，发现国内药物经济学评价研究与国外相比在各方面均存在着不同程度的差距。在此基础上，本文提出了今后国内药物经济学评价研究发展的建议。
关键词：药物经济学,成本-效果分析,评价,文献,现状,发展
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研究药物经济学 篇10
一、肺癌流行病学特征
肺癌是当今世界各地最常见的恶性肿瘤之一,发病率呈逐年上升趋势。目前肺癌已经取代肝癌成为我国首位恶性肿瘤死亡原因,且发病率和死亡率继续上升。根据卫生部全国肿瘤防治办公室提供的资料显示[2],2000～2005年,中国肺癌的发病人数估计增加12万,其中男性患者从2000年的26万增加到2005年的33万,女性患者从12万增加到17万。并且,我国肺癌发病率每年增长26.9%,预计到2025年我国肺癌人数将达到100万,成为世界第一肺癌大国。另据世界卫生组织(WHO)预测[3],我国每年新增肺癌死亡病例数将超过100万,患病人数将居世界之首。
然而,随着肺癌患病人数的增加,肺癌的治疗效果并未显著增加,治愈率在10%左右,主要原因是肺癌的生物学特性十分复杂,恶化程度高。而且,80%的肺癌患者在确诊时已属晚期[3],失去了手术或综合根治治疗的最佳时机。在我国,肺癌患者5年生存率仅为10%～15%[4]。肺癌在严重影响人们生命健康的同时,也给家庭、社会和国家带来了沉重的经济负担。通过研究推算[5],2005年我国肺癌患者住院总费用已达38亿元,全国肺癌的年直接医疗总费用约为53亿元。沉重的经济负担促使研究者运用药物经济学评价方法在临床应用中积极寻找成本-效果好的治疗方案或手段。
二、研究目的及文献检索策略
(一)研究目的
本研究的主要目的是了解国外针对NSCLC治疗药物的经济学研究情况,重点关注研究方法和研究结论。而且,近年来靶向药物在临床应用广泛且效果不错,因此靶向药物的经济学评价引起我们的关注。本文将分析的靶向药物包括两类:一类是表皮生长因子受体抑制剂,包括吉非替尼(gefitinib;商品名:易瑞沙,Iressa)和厄洛替尼(erlotinib;商品名:特罗凯,Tarceva)。另一类是肿瘤血管生成抑制剂贝伐单抗(bevacizumab;商品名:阿瓦斯汀,Avastin)。
(二)文献检索策略及结果
分别在PubMed,Medline,Ovid和Springer等数据库上检索1996年至今的文献,关键词分别为:non-small cell lung cancer,pharmacoeconomics&non-small cell lung cancer,药品&pharmacoeconomics,economics evaluation&药品Cost&药名等。
经过甄别筛选,最终获得14篇针对NSCLC的药物经济学评估文献。其中,8篇是针对标准化疗方案的经济学评估,2篇是针对靶向药物的经济学评估,4篇是研究综述。在2篇针对靶向药物的经济学评估中,1篇文献系统地分析了厄洛替尼的成本-效果,另一篇属于预算影响分析,评估了厄洛替尼对国家预算的影响。由于靶向药物阿瓦斯汀在国外上市时的适应证是结肠癌,因此经济学研究文献也主要集中在阿瓦斯汀治疗结肠癌的经济学评价上,不符合本文分析的目的。目前还未搜索到吉非替尼的经济学评估文献。最终,本文将对14篇研究文献进行系统分析总结。
三、国外关于NSCLC治疗药物的经济学分析
(一)治疗NSCLC的药物经济评价
1. 研究方法
在8篇[6,7,8,9,10,11,12,13]针对NSCLC治疗方案的经济学评估中,有4篇采用成本-效果分析方法,4篇采用最小成本分析方法,无成本-效用分析。研究者采用最小成本分析,是由于对标准化疗方案进行评估时,发现不同化疗方案产生的临床差异不存在显著差别,故采用该种研究方法。研究设计多基于已有的临床研究进行回顾性经济分析,有2篇采用了可信度比较高的前瞻性经济学研究,还有2篇采用模型法进行经济评估。另外,在本次分析的经济评估中,研究时限均未超过3年,从政府或付费方的角度进行评估,且治疗方案集中在二线治疗上。表1汇总了治疗NSCLC的经济评价文献的研究方法。
2. 成本分析
在经济学评估中,药物或干预措施的总成本包括直接成本、间接成本和隐形成本三个部分。本次分析的8篇文献中,研究者均未考虑间接成本,也没有关注患者的隐形损失,只考虑了直接成本。有4篇文献从付费方的角度考虑,因此研究者更关注患者直接要支付多少钱,而不考虑其它与付费方无关的成本。另外,Catherine Copley[12]等研究者认为,患者均是退休人员,并没有工作,故在研究中忽略间接成本,比如收入的损失,而直接计算患者需要支付的费用。成本分析方法汇总如表2所示。
3. 结果评价
在评估治疗方案的成本-效果时,疗效数据主要来源于直接比较的临床研究。对于治疗结果评价指标,传统的针对癌症患者的临床治疗结果评价指标是治愈率或肿瘤缩小的比例。随着对肺癌认识的提高,治愈率已不是治疗的目标,肿瘤缩小也不能真实反映药物的真实疗效,而患者的生存率及延长患者的生命时限才是衡量肿瘤药物或方案治疗效果的主要指标。在本次分析的文献中,临床效果的数据往往以生命年、生存率及无疾病进展时间来表示。因此最终经济评估指标以每获得一个生命年所需的成本,或者一个无疾病进展生命年所需的成本来表示。当研究属于最小成本分析时,以每名患者的成本或每个治疗周期的成本作为经济评估指标。具体情况如表3所示。
由于研究时间、研究方法、研究角度的不同,很难进行研究结果之间的直接比较,但是结合8篇研究文献及4篇研究综述[7,14]的结果,可以发现一般性的研究结论。首先,相比最佳支持治疗,标准化疗方案不仅能延长患者的生存时限,还具有良好的成本-效果性。其次,与卡铂相比,顺铂无论是单用还是联合其他药物使用,均更具有成本-效果性或成本节约性。最后,顺铂与多西紫杉醇或吉西他滨联合用药时,经济性更加突出。
4. 敏感度分析
经济学评价中存在着很多不确定性,因此需要对研究结果进行敏感度分析,以确认结果的可信程度,或者对研究结果影响比较大的变量。已有的研究文献显示,95%的置信区间、单因素分析、概率分析等都是常用的敏感度分析手段。在Niels Neymark[11]的研究中,研究者采用非参数bootstrap法对抽样偏差进行检验,通过增量成本效果图来证实研究结果被认为具有成本效果性的概率。考虑到住院价格的不确定性,研究者还进一步采用单因素分析和阈值分析去对关键变量进行检验。具体情况如表4所示。
(二)靶向药物的药物经济评价
目前,针对靶向药物的经济学评价还比较少,阿瓦斯汀主要集中在结肠癌的经济学评估上,暂无研究者对吉非替尼的成本-效果性进行评估。仅有2篇[18,19]针对厄洛替尼的经济学评价。
Josh J[18]等研究者为探讨厄洛替尼、多西紫杉醇和培美曲塞这三个药物的成本-效果性,针对晚期难治型NSCLC患者,从美国付费者的角度,利用决策分析模型估计直接消耗的医疗资源和获得的质量调整生命年(QALYs)。其中患者的生存率和无疾病进展生存时间等数据来源于已发表的随机对照临床试验,因为没有三个药物直接进行比较的临床研究,因此只能采用间接比较的方法进行评估。效用值采用的是基于英国社区调查的数据,用EQ-5D量表评估晚期NSCLC患者的生命质量。经过敏感性分析后,研究认为厄洛替尼是成本节约的治疗方案。
COTT D[19]等研究者采用预算影响分析模型来评价厄洛替尼对美国保险预算的影响。研究对象为至少化疗失败一次的晚期NSCLC患者;研究从保险付费方的角度,对包含厄洛替尼的标准治疗和不包含厄洛替尼的标准治疗方案进行对比;成本包括治疗成本、药物成本和不良反应的成本;晚期NSCLC的发病率数据来自检测、流行病调查及登记注册的资料;不良反应的发生及治疗来自已发表的临床试验研究;药物成本和治疗成本从公开渠道获得。最终进入预算影响分析的有500 000名患者,厄洛替尼所占的比例依照其2005年的市场份额进行估算,计算出厄洛替尼纳入治疗的预算费用及不纳入治疗的预算费用。研究者进行敏感性分析来评估主要参数(如:接受厄洛替尼治疗的患者比例,治疗成本,不良反应发生率等)对结果的影响,结果认为厄洛替尼的单位成本、患者转换比例以及接受二线或三线治疗的患者比例对研究结果比较敏感。研究显示对晚期NSCLC患者超过一年的治疗成本分别为382 418美元(厄洛替尼纳入治疗)和380 968 (厄洛替尼不纳入治疗)。最终,研究者认为厄洛替尼对预算影响比较小。
已有的文献结果显示,厄洛替尼的成本-效果性得到了肯定,而且预算影响分析也说明,当厄洛替尼用于化疗至少失败一次的晚期NSCLC患者时,对财政的影响并不大。但是靶向药物用于NSCLC治疗的经济学分析文献还不多,其成本-效果性还有待进一步的研究进行证实。
四、研究局限性
(一)研究方法
研究方法决定研究结论的可靠性。在Josh J[18]等人的研究中,因为没有一对一临床试验数据,所以无法得到相应的试验疗效、安全和资源使用的数据,研究者不得不假设三个治疗方案的总体生存率和无疾病进展生存率的结果相同。这种假设有可能使研究结果产生偏倚,因为从试验结果可以发现厄洛替尼在二线治疗或状态不佳的患者中,可以显著提高患者的平均生存时间。在Catherine Copley等[12]人的研究中,作者提到文中采用的是回顾性、非随机的研究设计。回顾性研究设计会导致一些重要的变量(如疾病相关症状和总体生存质量的提高等数据)无法得到。而非随机的研究设计可能导致受试者的类型不匹配,对研究结果产生系统影响。在Carlos Rubio等[13]人的研究中,因为提到的文献数据是基于对已发表文献的系统回顾,而不是从实际临床实践中得来,所以在资源使用的统计上存在偏差。而这些研究设计上导致的偏差都将影响到结果的可靠性。
(二)成本分析
在以上的文献分析中,我们发现没有一个研究考虑间接成本和隐形成本。尽管从付费方角度来看,不必考虑付费方不需要支付的费用,但是从全社会角度来看,患者间接成本的损失是存在的。而且,化疗和放疗对患者的生命质量产生严重影响,靶向药物则能减少不良反应的发生,相比而言可以提高患者的生命质量。缺少了对患者生命质量的评估,对靶向药物的评价就不够全面。
除了上面的缺陷,还有一些在实际评价中存在的问题。正如Natasha B等[8]人提到的,因为研究采用的是回顾性研究设计,在资源使用分析中欠全面可能会导致资源使用成本的过高估计或过低估计。Niels Neymark等[11]研究者提到,因为使用的是多中心临床试验数据,资源使用的数据也是从各医院获得,而不同医院的收费标准不一致。如果不同医院对患者的管理上存在很大的差距,也会对成本结果产生影响。